零的突破！中国抗癌药首次实现“出海” 国内获批后将在苏州生产

交汇点讯 北京时间11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布消息，中国企业百济神州自主研发的抗癌新药泽布替尼，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市。

由此，泽布替尼成为首款“出海”的中国抗癌药。这是中国新药研发的里程碑，改写了中国抗癌药“只进不出”的尴尬历史。

同时，百济神州已向中国国家药品监督管理局递交了该药物两款适应症的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道。在国内获批上市后，这款药将在苏州工业园区进行生产。

完全持久抑制靶点，为淋巴瘤患者带来希望

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。据《柳叶刀》2018年调查数据显示，2012，淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，套细胞淋巴瘤（MCL）侵袭性较强，中位生存期仅为三至四年。多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

“曾经，我们只能期待国外的新药进入中国，但现在情况发生了极大改变。”北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军作为首席研究者，主持了泽布替尼关键性2期临床研究。朱军说，近年来，我国淋巴瘤的临床治疗和药物研发步入快速发展的时期，中国创新能力和研究水平越来越得到国际肯定。

研发历时超7年，临床试验覆盖20多个国家

“最初立项时，我们的目标很明确，一定要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。”泽布替尼的主要发明人之一、百济神州（苏州）生物科技有限公司王志伟博士介绍。2012年7月，研究团队正式对BTK开发项目立项，在500多个化合物中选定最终候选分子，为其编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。

从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过60位。

“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验。”泽布替尼研发的主要领导者之一，百济神州高级副总裁汪来说，“令我们欣喜的是，在研究者的共同支持下，泽布替尼展现了出色的疗效和安全性数据，印证了我们最初的设想，有力地支持了它最终在FDA获批。”

目前，百济神州正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

政策红利激发产业活力，国产药从“仿”到“创”走向全球

在很长一段时期内，国内上市的抗癌原研药主要依赖进口，而国内出口的药品则多为原料药或仿制药。近年来，中国医药行业加快转型升级，尤其在药改、医改的利好政策驱动下，国内制药业兴起创新浪潮，大批科学家归国投入新药研发。

“得益于国家政策的支持，以百济神州为代表的创新药企持续投入，奋起直追，眼下正逐步迎来收获期。”百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨说，“我们对国家的改革感到欢欣鼓舞，也期待改革进一步深化，让中国科学家、中国企业的研发成果能尽早惠及更多患者，推动中国医药产业从仿制转向创新、从本土走向全球。”

目前，泽布替尼在国内的上市进程也在积极推进。去年8月和10月，百济神州分别向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，均被纳入优先审评通道。在国内获批后，泽布替尼将在百济神州位于苏州工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。

据悉，百济神州成立于2010年，是分子靶向药物和肿瘤免疫药物研发领域的行业领导者。2014年起，百济神州将部分研发及生产项目落户苏州工业园区。2017年，百济神州位于苏州工业园的首家生产基地落成，迈出了百济神州从实验室到临床、生产、销售的全产业价值链的重要一步。今年7月，百济神州苏州研究院揭牌，将在苏州搭建起研发、生产到商业化的全生态系统。目前，百济神州在苏州已经拥有13000平方米的研发及产业化厂房。

目前，苏州工业园区已形成了集聚度高、特色鲜明、势头强劲、极具活力的生物医药产业生态圈，被誉为“创新生态最完善的生物医药专业化园区”。 去年，苏州工业园区新增一类新药临床批件34张，约占全国的20%。去年全年生物医药产业实现产业产值800亿元，同比增长近30%。

交汇点记者 孟旭

编辑: 袁玉珍